曾被診斷“活不過2歲”的他，如今怎么樣了？

2021年底，醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場“靈魂砍價”“錙銖必較”的場景給無數(shù)人留下深刻印象。

全球首個治療脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）的精準靶向藥物——諾西那生鈉注射液，就在那次的談判品種中。據(jù)估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，這是一種高致死率和高致殘率的罕見病。

這場談判，雙方用了一個半小時時間，企業(yè)談判代表進行了八次商量，醫(yī)保方談判代表鄭重強調(diào)，“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”。

近70萬元一針最終被砍到約3.3萬元的價格，意味著過去每年百余萬元的治療費用降低至幾萬元。確認“成交”的那一刻，幾乎所有SMA患兒的家長都哭了。

家住山東濟南的馬恒祥正是一名SMA患兒的父親。消息發(fā)布后，他激動得連續(xù)幾天睡不著覺，“想抱著孩子嚎啕哭一場，我的石頭有希望了。”

時隔一年多，馬恒祥和兒子小石頭近況如何？小石頭康復得怎樣？

01

石頭，“軟軟的”

馬恒祥的兒子出生于2018年1月，剛滿5周歲。當時取名石頭，是因為馬恒祥希望，兒子長大后能像大山一樣頂天立地，也能像小石子一般隨遇而安。

小石頭出生后，和其他寶寶沒有太大區(qū)別。直到8個月大時，家人發(fā)現(xiàn)他整個身子像面條一樣軟綿綿的，甚至坐都坐不住。“或許是名字有點硬，兒子竟慢慢變成了一個‘軟軟’的石頭。”

“當時，石頭的身體狀況特別差。感冒、發(fā)燒、拉肚子，也不喝奶，不吃輔食。”馬恒祥說，“你能體會到那種絕望嗎？我甚至想到了最壞的情況……”

之后，家人帶小石頭跑遍了各大醫(yī)院，能做的檢查都做了一遍，最終確診患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）。馬恒祥回憶，“醫(yī)生說這是一種罕見病，一般活不過2歲，主要表現(xiàn)是全身肌肉無力，病情惡化會導致身體系統(tǒng)異常，直至呼吸衰竭。”

“當時我爸嘴唇都發(fā)白了，我媽一下子坐在了地上。”得知這一消息，小石頭的爺爺奶奶幾近崩潰。馬恒祥對那天記憶猶新，“濟南下起了雨，天色灰暗，原本幸福的家從那一刻陷入了絕境。”

02

希望，轉(zhuǎn)瞬即逝

2019年初，諾西那生鈉進入中國，通過鞘內(nèi)注射給藥，可改善患兒的運動功能、提高生存率。馬恒祥說，注射這種藥相當于按下一個暫停鍵，起到中止疾病惡化的作用。

然而，“救命藥”一針高達69.97萬元，每年費用平均110萬元左右，無疑讓馬恒祥一家剛被點燃的希望瞬間熄滅。

不用藥，也不能放棄希望。馬恒祥和妻子一邊工作，一邊在專業(yè)康復師的指導下給兒子做康復訓練：從簡單的按摩，到復雜的器具訓練，一步步減緩肌肉萎縮的速度。“我對石頭的要求中，訓練大概是最嚴格的了。”

那段時間，馬恒祥向單位提交了困難職工申請材料。同事得知情況后，猶豫著問他：不用藥，是放棄給孩子治療了嗎？

馬恒祥連忙解釋道，自己和妻子每天都在給孩子做康復訓練，還有針灸推拿，嘗試過各種辦法……但他心里清楚這件事有多殘酷，在有藥的情況下沒錢支付，實際上就是放棄治療。

“那是一種扎心的無力感。”從辦公室出來，他蹲在樓道里，眼淚刷刷地往下掉。

所幸，經(jīng)過持續(xù)不斷的努力，小石頭的情況逐漸改善。但是，沒能給兒子用上藥，始終是馬恒祥心中無法愈合的傷口。“康復訓練只是減緩石頭肌肉萎縮的速度，讓那一天晚點到來。”

03

未來，逐漸清晰

2021年初，“救命藥”報價調(diào)整，外加企業(yè)慈善贈藥，小石頭獲得了55萬元注射6針的機會。

有人建議馬恒祥通過眾籌的方式解決每年55萬元藥費的問題，但他說每個人的生活都不容易，更愿意憑借自己的努力為兒子的病想辦法。

馬恒祥拿出夫妻倆工作以來的全部積蓄、父母的養(yǎng)老錢以及同事甚至網(wǎng)友的捐款，終于湊齊了55萬元。“在交錢的那一刻，其實還是很愧疚的。今年我交上了55萬元，明年怎么辦？后年怎么辦？”

未來怎么辦？2021年11月的國家醫(yī)保談判，為許許多多和馬恒祥一樣的SMA患兒家庭給出了答案。

經(jīng)過八輪砍價，“天價救命藥”降至3.3萬元左右。國家醫(yī)保局12月3日發(fā)布：全球首個用于治療SMA的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。

△談判現(xiàn)場，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮反復同企業(yè)代表商討價格。

消息一出，馬恒祥所在的SMA病友群頓時“炸鍋了”，消息不停地閃爍。

馬恒祥說：“群里的患兒家長都哭了。有人說孩子有救了，有人說自己一個大男人躲角落里哭得稀里嘩啦……群里的每個家長都在釋放著憋悶在胸口的情緒。”

“藥不僅降了價，還能納入醫(yī)保報銷范圍。現(xiàn)在一年打針的費用大約四五萬元，周一到周五需要去醫(yī)院做康復。”目前，小石頭已經(jīng)打了九針。

打針的效果是明顯的——小石頭的核心力量逐漸增強，馬恒祥說，“去年8月，石頭可以自己爬了；前段時間，石頭可以穿著矯正鞋自己站幾秒鐘了；最近，石頭第一次自主地把腳放到地上撐著，大半個身子坐在沙發(fā)上，能堅持這樣‘站’2分鐘以上。”

馬恒祥在短視頻平臺開通賬號，一邊記錄兒子與病魔搏斗的日常，一邊向網(wǎng)友普及SMA，讓更多人了解這種罕見病的成因、診斷、治療和預防。

雖然小石頭距離完全站立、生活自理還有很長的路要走，但馬恒祥覺得，現(xiàn)在對未來充滿希望，也敢去想往后的生活了：石頭持續(xù)打針后，身體會逐漸恢復到什么狀態(tài)？到了上學的年齡，是不是能去學校上課……“希望自己的孩子在可預見的未來好起來，是一個父親最樸素的愿望。”

04

努力，從未止步

“救命藥”從70萬元一針到3.3萬元一針，不僅為馬恒祥一家人帶來了希望，更給予全國的患者更多對未來的期待。

經(jīng)過醫(yī)保報銷，多地患者注射諾西那生鈉的費用下降到1萬元左右。全國各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸續(xù)用上昔日的“天價藥”。

今年1月18日，國家醫(yī)保局公布國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整情況和新版目錄。通過調(diào)整，111種藥品新增納入目錄，包括慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病、新冠感染治療用藥等。

截至目前，國家醫(yī)保目錄藥品總數(shù)達到2967種，覆蓋了臨床必需的基本用藥，大大減輕了患者的用藥負擔。

值得注意的是，一款SMA口服藥——利司撲蘭同樣通過談判納入目錄，讓罕見病患者從“有藥可用”變成“有藥可選”。醫(yī)保談判代表們再一次踐行了“每一個小群體都不應(yīng)被放棄”的承諾。詳情>>>

隨著制度的不斷健全，特別是醫(yī)保制度的不斷完善，十年間，我國基本醫(yī)保參保人數(shù)從5.4億增加到13.6億，參保率穩(wěn)定在95%以上，建立了世界最大的全民醫(yī)療保障網(wǎng)。

“看病難”“看病貴”的問題逐步得到解決，一個更高質(zhì)量、更可靠的全民醫(yī)療保障體系正在不斷完善。那些被罕見病所困的患者將更有勇氣迎接命運挑戰(zhàn)，也將更有底氣走過苦痛。

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本文來源：央視新聞微信公眾號（ID：cctvnewscenter）

記者&編輯/王迪